Inrebic获得FDA批准，成为近10年来首个获批的骨髓纤维化药物

新基制药Celgene（NASDAQ: CELG）周五宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准生物科技公司Impact Biomedicines的Inrebic（fedratinib）的上市申请，用于治疗中度-2或高风险原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的成人患者。 Inrebic是一种高选择性JAK2激酶抑制剂，也是美国第二款骨髓纤维化治疗药物。2011年，Incyte Corp（NASDAQ: INCY）的Jakafi（ruxolitinib）获批，成为美国首款治疗骨髓纤维化的药物。 Inrebic获批基于的是后期JAKARTA试验的结果，即96名接受fedratinib治疗（每日400毫克）的患者当中，35人的疗效明显。36名患者的骨髓纤维化相关症状减少50%甚至更高。 骨髓纤维化简称髓纤，是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，其纤维组织严重地影响造血功能所引起的一种骨髓增生性疾病。造成的结果是，造血功能从骨髓转移至脾和肝，进而导致这些组织的增大。 由于患者在试验中出现韦尼克脑病，赛诺菲Sanofi（NYSE: SNY）无奈放弃了fedratinib的研发。2013年，Impact接手并继续开发。2018年，新基以$70亿的价格收购Impact。Inrebic的标志将包括涉及韦尼克脑病及其他脑病的黑框警告。新基表示，临床试验中接受Inrebic治疗的患者当中，出现严重脑病的比例为1.3%。

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