Inrebic獲得FDA批准，成爲近10年來首個獲批的骨髓纖維化藥物

骨髓纖維化藥物 Inrebic（fedratinib） FDA 新基製藥 Impact Biomedicines

新基製藥Celgene（NASDAQ: CELG）周五宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准生物科技公司Impact Biomedicines的Inrebic（fedratinib）的上市申請，用于治療中度-2或高風險原發性或繼發性（真性紅細胞增多症後或原發性血小板增多症後）骨髓纖維化的成人患者。 Inrebic是一種高選擇性JAK2激酶抑制劑，也是美國第二款骨髓纖維化治療藥物。2011年，Incyte Corp（NASDAQ: INCY）的Jakafi（ruxolitinib）獲批，成爲美國首款治療骨髓纖維化的藥物。 Inrebic獲批基于的是後期JAKARTA試驗的結果，即96名接受fedratinib治療（每日400毫克）的患者當中，35人的療效明顯。36名患者的骨髓纖維化相關症狀减少50%甚至更高。骨髓纖維化簡稱髓纖，是一種由于骨髓造血組織中膠原增生，其纖維組織嚴重地影響造血功能所引起的一種骨髓增生性疾病。造成的結果是，造血功能從骨髓轉移至脾和肝，進而導致這些組織的增大。由于患者在試驗中出現韋尼克腦病，賽諾菲Sanofi（NYSE: SNY）無奈放弃了fedratinib的研發。2013年，Impact接手幷繼續開發。2018年，新基以$70億的價格收購Impact。Inrebic的標志將包括涉及韋尼克腦病及其他腦病的黑框警告。新基表示，臨床試驗中接受Inrebic治療的患者當中，出現嚴重腦病的比例爲1.3%。