总部位于马萨诸塞州剑桥的蓝鸟生物（Bluebird Bio）和总部位于丹麦的诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，他们已同意合作并开发下一代基因组编辑疗法，用于治疗包括血友病在内的遗传疾病。这笔交易将持续三年，最重要的是为甲型血友病开发基因疗法。
该合作伙伴关系将利用蓝鸟生物的基于mRNA的megaTAL技术来沉默、编辑或插入遗传成分。诺和诺德具有血友病产品组合。双方最初的重点将放在纠正FVIII凝血因子缺乏症上。没有披露财务细节。
MegaTALs是单链融合酶，结合了归巢内切核酸酶（HEs）的天然DNA切割过程与在DNA结合区域的转录激活因子（TAL）效应子的活性。这些蛋白质易于工程改造以识别特定的DNA序列。
诺和诺德全球药物发现高级副总裁Marcus Schindler说：“我们很高兴宣布与蓝鸟生物的合作，蓝鸟生物在基因治疗方面的强大能力将使下一代创新产品对患者的生活产生重大影响。”
诺和诺德（Novo Nordisk）以其在糖尿病市场和代谢疾病中的强大影响力而闻名。但是，该公司一直在加大对血友病的研究力度，其血友病A药物Esperoct今年已获得美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的批准。
蓝鸟生物公司是基因疗法的先驱。 6月3日，欧洲委员会（EC）授予了Zentiteglo商标的用于输血依赖性β地中海贫血（TDT）的LentiGlobin基因疗法的有条件销售许可。该药已批准用于12岁或12岁以上无β0/β0基因型输血依赖型β地中海贫血的患者，以及不适用于造血干细胞（HSC）移植，但人类白细胞抗原（HLA）无匹配的相关HSC捐助者。
蓝鸟生物首席科学官Philip Gregory表示， “蓝鸟生物在启用基于我们megaTAL技术的体内基因编辑平台方面取得了巨大进步，包括在高质量mRNA生产和纯化方面取得重要进展。我们认为，这项技术有可能创造出高度差异化的方法来治疗许多严重的遗传疾病。我们相信，这项合作将使我们朝着重新编码治疗疾病的共同目标迈进，并大大减少VIII因子缺乏症患者的疾病负担。”
