總部位於馬薩諸塞州劍橋的藍鳥生物（Bluebird Bio）和總部位於丹麥的諾和諾德（Novo Nordisk）宣布，他們已同意合作並開發下一代基因組編輯療法，用於治療包括血友病在內的遺傳疾病。這筆交易將持續三年，最重要的是為甲型血友病開發基因療法。
該合作夥伴關系將利用藍鳥生物的基於mRNA的megaTAL技術來沈默、編輯或插入遺傳成分。諾和諾德具有血友病產品組合。雙方最初的重點將放在糾正FVIII凝血因子缺乏癥上。沒有披露財務細節。
MegaTALs是單鏈融合酶，結合了歸巢內切核酸酶（HEs）的天然DNA切割過程與在DNA結合區域的轉錄激活因子（TAL）效應子的活性。這些蛋白質易於工程改造以識別特定的DNA序列。
諾和諾德全球藥物發現高級副總裁Marcus Schindler說：“我們很高興宣布與藍鳥生物的合作，藍鳥生物在基因治療方面的強大能力將使下一代創新產品對患者的生活產生重大影響。”
諾和諾德（Novo Nordisk）以其在糖尿病市場和代謝疾病中的強大影響力而聞名。但是，該公司一直在加大對血友病的研究力度，其血友病A藥物Esperoct今年已獲得美國食品藥品管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）的批準。
藍鳥生物公司是基因療法的先驅。 6月3日，歐洲委員會（EC）授予了Zentiteglo商標的用於輸血依賴性β地中海貧血（TDT）的LentiGlobin基因療法的有條件銷售許可。該藥已批準用於12歲或12歲以上無β0/β0基因型輸血依賴型β地中海貧血的患者，以及不適用於造血幹細胞（HSC）移植，但人類白細胞抗原（HLA）無匹配的相關HSC捐助者。
藍鳥生物首席科學官Philip Gregory表示， “藍鳥生物在啟用基於我們megaTAL技術的體內基因編輯平臺方面取得了巨大進步，包括在高質量mRNA生產和純化方面取得重要進展。我們認為，這項技術有可能創造出高度差異化的方法來治療許多嚴重的遺傳疾病。我們相信，這項合作將使我們朝著重新編碼治療疾病的共同目標邁進，並大大減少VIII因子缺乏癥患者的疾病負擔。”
