RepliCel Life Sciences Inc (TSXV:RP)
RepliCel是一家多交所创业板和OTCQB上市的再生医药公司，位于加拿大温哥华，专注于开发健康细胞缺失引起的疾病的自体细胞疗法。
过去5周，美国食品药品监督管理局（FDA）提前数月批准5款新药，分别是Global Blood Therapeutics Inc（NASDAQ: GBT）的镰状细胞病创新疗法Oxbryta，Alnylam Pharmaceuticals Inc（NASDAQ: ALNY）的肝性卟啉病药物Givlaari，诺华Novartis（NYSE: NVS）的镰状细胞病靶向药Adakveo，BeiGene Ltd（NASDAQ: BGNE）的淋巴瘤新药Brukinsa，以及福泰制药Vertex Pharmaceuticals（NASDAQ: VRTX）的囊肿性纤维化药物Trikafta。
这些药物提前获批自有其道理，而关于新药申请的优先级，FDA也有自己的考量标准，以下是这些新批药物的一些共同特征。
| 公司 | 药物 | 适应证 | 批准日期 | PDUFA日期 |
| Global Blood Therapeutics | Oxbryta (voxelotor) | 镰状细胞病 | 11/26/2019 | 2/26/2020 |
| Alnylam | Givlaari (givosiran) | 肝性卟啉病 | 11/20/2019 | 2/4/2020 |
| 诺华 | Adakveo (crizanlizumab) | 镰状细胞病并发症 | 11/15/2019 | 1/16/2020 |
| Beigene | Brukinsa (zanubrutinib) | 淋巴瘤 | 11/14/2019 | 2/27/2020 |
| 福泰制药 | Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor) | 囊肿性纤维化 | 10/21/2019 | 3/19/2020 |
想要获取FDA的关注，开发针对治疗方案有限且危及生命的重症疾病的同类首创候选新药是最佳途径。此次获批的5款新药当中，4款都属于这一类型。Givlaari是首款获批通过靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1）治疗急性肝性卟啉病的药物，Oxbryta片剂通过提升血红蛋白的亲氧性能够有效防止红细胞发生镰状改变，Adakveo注射剂能防止患者的镰状红细胞凝结并导致血管堵塞，而Trikafta对于90%左右的囊肿性纤维化患者有效。
除了首创新药，如果申请药物相对现有疗法疗效更佳，这也能吸引FDA的关注。Beigene的淋巴瘤新药Brukinsa（泽布替尼）并不是首个获批治疗套细胞淋巴瘤的布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂，但相较现有的标准疗法Imbruvica可能疗效更佳。临床试验结果显示，84%的患者在接受Brukinsa治疗后肿瘤大小出现萎缩，其中绝大多数患者的病情在至少18.5个月的时间里没有出现恶化。在类似的研究中，患者的肿瘤大小萎缩大约69%，缓解持续时间中值为17.5个月。
快速新药审批的另一个特征是重磅药潜力，这对于FDA来说无关痛痒，但对投资者来说就意味着一切。上述5种新药的年销售额均有望超过$10亿。
Brukinsa的唯一竞争药物Imbruvica 2013年首次获批，2019年的销售额有望达到$50亿。美国严重的镰状细胞病患者人数只有大约100,000人，但由于没有其他的竞争药物，Global Blood Therapeutics和诺华可以制定较高的要价，Oxbryta和Adakveo仍有望创造$10亿级的年销售额。Trikafta所针对的囊肿性纤维化在美国的患者人数不到30,000，而Givlaari在美国和欧盟的合计患者人数估计只有3,000。Trikafta和Givlaari 1年的治疗成本分别为$311,000和$442,000。
FDA给予最高优先级的药物往往价格高昂，但商业化能否成功无法保证。2017年，FDA提前1个多月批准诺华的CAR-T药物Kymriah。不幸的是，复杂的制造流程导致一系列障碍，最终该药物2019年的销售额预计只有大约$2.50亿。
