美國FDA提前批准5款新藥，理由是什麽？

過去5周，美國食品藥品監督管理局（FDA）提前數月批准5款新藥，分別是Global Blood Therapeutics Inc（NASDAQ: GBT）的鐮狀細胞病創新療法Oxbryta，Alnylam Pharmaceuticals Inc（NASDAQ: ALNY）的肝性卟啉病藥物Givlaari，諾華Novartis（NYSE: NVS）的鐮狀細胞病靶向藥Adakveo，BeiGene Ltd（NASDAQ: BGNE）的淋巴瘤新藥Brukinsa，以及福泰製藥Vertex Pharmaceuticals（NASDAQ: VRTX）的囊腫性纖維化藥物Trikafta。

這些藥物提前獲批自有其道理，而關于新藥申請的優先級，FDA也有自己的考量標準，以下是這些新批藥物的一些共同特徵。

精選投資機會

RepliCel Life Sciences Inc (TSXV:RP)

RepliCel是一家開發自體細胞療法的再生醫學公司，專門解決正常癒合和功能所需健康細胞缺失引起的疾病。公司產品3與個人護理跨國巨頭資生堂成功組建了合資公司。

公司	藥物	適應證	批准日期	PDUFA日期
Global Blood Therapeutics	Oxbryta (voxelotor)	鐮狀細胞病	11/26/2019	2/26/2020
Alnylam	Givlaari (givosiran)	肝性卟啉病	11/20/2019	2/4/2020
諾華	Adakveo (crizanlizumab)	鐮狀細胞病幷發症	11/15/2019	1/16/2020
Beigene	Brukinsa (zanubrutinib)	淋巴瘤	11/14/2019	2/27/2020
福泰製藥	Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor)	囊腫性纖維化	10/21/2019	3/19/2020

同類首創新藥

想要獲取FDA的關注，開發針對治療方案有限且危及生命的重症疾病的同類首創候選新藥是最佳途徑。此次獲批的5款新藥當中，4款都屬這一類型。Givlaari是首款獲批通過靶向氨基乙醯丙酸合成酶1（ALAS1）治療急性肝性卟啉病的藥物，Oxbryta片劑通過提升血紅蛋白的親氧性能够有效防止紅細胞發生鐮狀改變，Adakveo注射劑能防止患者的鐮狀紅細胞凝結幷導致血管堵塞，而Trikafta對于90%左右的囊腫性纖維化患者有效。

療效改善

除了首創新藥，如果申請藥物相對現有療法療效更佳，這也能吸引FDA的關注。Beigene的淋巴瘤新藥Brukinsa（澤布替尼）幷不是首個獲批治療套細胞淋巴瘤的布魯頓氏酪氨酸激酶抑制劑，但相較現有的標準療法Imbruvica可能療效更佳。臨床試驗結果顯示，84%的患者在接受Brukinsa治療後腫瘤大小出現萎縮，其中絕大多數患者的病情在至少18.5個月的時間裏沒有出現惡化。在類似的研究中，患者的腫瘤大小萎縮大約69%，緩解持續時間中值爲17.5個月。

重磅藥潜力

快速新藥審批的另一個特徵是重磅藥潜力，這對于FDA來說無關痛癢，但對投資者來說就意味著一切。上述5種新藥的年銷售額均有望超過$10億。

Brukinsa的唯一競爭藥物Imbruvica 2013年首次獲批，2019年的銷售額有望達到$50億。美國嚴重的鐮狀細胞病患者人數只有大約100,000人，但由于沒有其他的競爭藥物，Global Blood Therapeutics和諾華可以制定較高的要價，Oxbryta和Adakveo仍有望創造$10億級的年銷售額。Trikafta所針對的囊腫性纖維化在美國的患者人數不到30,000，而Givlaari在美國和歐盟的合計患者人數估計只有3,000。Trikafta和Givlaari 1年的治療成本分別爲$311,000和$442,000。