尽管最新财报营收未达预期，但Alnylam Pharmaceuticals（ALNY）却在周二迎来股价强劲上涨，盘中涨幅一度超过6%。截止收盘，该股当日涨幅仍保持在5.79%，成为交易日中生物科技板块的亮点。
这轮涨势的背后是多家分析机构释放的积极信号，其中Freedom Capital Markets的分析师Ilya Zubkov最新出具的研报被市场视为最直接的催化剂。Zubkov将Alnylam的股票评级从“持有”上调至“买入”，正式加入了看涨阵营。
虽然他将该生物科技公司的目标股价从每股470美元小幅下调至410美元，但看好公司核心业务的态度十分明确。根据报告，Zubkov对Alnylam的重磅药物Amvuttra尤其感到振奋。该药主要用于治疗一种名为“转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病”（ATTR-CM）的心脏疾病。他认为，这款药物在美国本土和国际市场的销售表现都异常强劲，且这一增长势头有望在今年持续。不过他也提醒，在两到三年后，潜在的定价压力可能会对公司的关键基本面产生影响。
事实上，看好的声音并非孤例。就在同一天上午，Canaccord Genuity的分析师Whitney Ijem将Alnylam的目标股价从每股415美元上调至429美元。有市场观点认为，投资者此前在Alnylam公布财报后的反应可能过于严厉。尽管营收数据不及预期令人失望，但Amvuttra展现出的强劲动能足以成为驱动公司未来增长的核心引擎。
Alnylam的故事始于2002年，由包括麻省理工学院教授Phillip Sharp在内的几位联合创始人共同创立。这位学者并非首次涉足生物科技领域，早在1978年，他就是Biogen（BIIB）的创始人之一。Alnylam的创立初衷是专注于一项名为RNA干扰（RNAi）的创新技术。这项技术的原理是通过干扰信使RNA（mRNA），阻止其向细胞传递生成特定蛋白质的指令。由于RNAi的发现，它的先驱者在2006年荣获了诺贝尔生理学或医学奖。
公司成立两年后便进行了首次公开募股（IPO）。若有人在当时投资1万美元并持有至今，这笔投资的价值如今已接近78.7万美元。Alnylam的大部分市值增长都发生在过去七年。2018年，RNAi疗法Onpattro获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗一种名为“遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病”（hATTR-PN）的罕见遗传病，这成为公司发展的关键转折点。
如今，Alnylam的发展前景依然广阔。除了已成为增长引擎的Amvuttra，公司还拥有针对其他罕见病的两款已获批产品（Givlaari和Oxlumo）。此外，公司还将其RNAi疗法对外授权：用于治疗高胆固醇血症的Leqvio授权给了诺华（NVS），用于治疗血友病的Qfitia则授权给了赛诺菲（SNY）。尤其值得关注的是，Amvuttra用于治疗ATTR-CM的市场推广才刚刚起步。得益于这一新适应症，该药在2025年第三季度的销售额同比暴增162%。更强大的后继者——新一代疗法nucresiran，目前也正在针对ATTR的临床三期研究中进行评估。
Alnylam的研发管线中同样储备丰富。公司正与再生元（REGN）合作开发cemdisiran，用于治疗包括阵发性夜间血红蛋白尿症在内的多种罕见病；与罗氏（RHHBY）合作开发高血压药物zilebisiran；同时还与Vir Biotechnology（VIR）共同推进一款针对丁肝病毒的药物。
