儘管最新財報營收未達預期，但Alnylam Pharmaceuticals（ALNY）卻在週二迎來股價強勁上漲，盤中漲幅一度超過6%。截止收盤，該股當日漲幅仍保持在5.79%，成為交易日中生物科技板塊的亮點。
這輪漲勢的背後是多家分析機構釋放的積極信號，其中Freedom Capital Markets的分析師Ilya Zubkov最新出具的研報被市場視為最直接的催化劑。Zubkov將Alnylam的股票評級從“持有”上調至“買入”，正式加入了看漲陣營。
雖然他將該生物科技公司的目標股價從每股470美元小幅下調至410美元，但看好公司核心業務的態度十分明確。根據報告，Zubkov對Alnylam的重磅藥物Amvuttra尤其感到振奮。該藥主要用於治療一種名為“轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病”（ATTR-CM）的心臟疾病。他認為，這款藥物在美國本土和國際市場的銷售表現都異常強勁，且這一增長勢頭有望在今年持續。不過他也提醒，在兩到三年後，潛在的定價壓力可能會對公司的關鍵基本面產生影響。
事實上，看好的聲音並非孤例。就在同一天上午，Canaccord Genuity的分析師Whitney Ijem將Alnylam的目標股價從每股415美元上調至429美元。有市場觀點認為，投資者此前在Alnylam公佈財報後的反應可能過於嚴厲。儘管營收數據不及預期令人失望，但Amvuttra展現出的強勁動能足以成為驅動公司未來增長的核心引擎。
Alnylam的故事始於2002年，由包括麻省理工學院教授Phillip Sharp在內的幾位聯合創始人共同創立。這位學者並非首次涉足生物科技領域，早在1978年，他就是Biogen（BIIB）的創始人之一。Alnylam的創立初衷是專注于一項名為RNA干擾（RNAi）的創新技術。這項技術的原理是通過干擾信使RNA（mRNA），阻止其向細胞傳遞生成特定蛋白質的指令。由於RNAi的發現，它的先驅者在2006年榮獲了諾貝爾生理學或醫學獎。
公司成立兩年後便進行了首次公開募股（IPO）。若有人在當時投資1萬美元並持有至今，這筆投資的價值如今已接近78.7萬美元。Alnylam的大部分市值增長都發生在過去七年。2018年，RNAi療法Onpattro獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，用於治療一種名為“遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病”（hATTR-PN）的罕見遺傳病，這成為公司發展的關鍵轉折點。
如今，Alnylam的發展前景依然廣闊。除了已成為增長引擎的Amvuttra，公司還擁有針對其他罕見病的兩款已獲批產品（Givlaari和Oxlumo）。此外，公司還將其RNAi療法對外授權：用於治療高膽固醇血症的Leqvio授權給了諾華（NVS），用於治療血友病的Qfitia則授權給了賽諾菲（SNY）。尤其值得關注的是，Amvuttra用於治療ATTR-CM的市場推廣才剛剛起步。得益於這一新適應症，該藥在2025年第三季度的銷售額同比暴增162%。更強大的後繼者——新一代療法nucresiran，目前也正在針對ATTR的臨床三期研究中進行評估。
Alnylam的研發管線中同樣儲備豐富。公司正與再生元（REGN）合作開發cemdisiran，用於治療包括陣發性夜間血紅蛋白尿症在內的多種罕見病；與羅氏（RHHBY）合作開發高血壓藥物zilebisiran；同時還與Vir Biotechnology（VIR）共同推進一款針對丁肝病毒的藥物。
