美国生物技术公司BridgeBio Pharma（NASDAQ:BBIO）迎来关键转折。美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准其用于治疗罕见心肌病——转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的口服药物Attruby（acoramidis），这意味着该公司即将直接挑战辉瑞在该领域长达近七年的市场主导地位。
受此消息及后续商业进展推动，多家华尔街机构近期上调BridgeBio目标价。其中，Mizuho Securities将目标价从91美元上调至106美元，重申“跑赢大盘”评级，强调Attruby的持续市场表现、在研管线进展以及与辉瑞之间即将到来的专利诉讼，可能成为股价的关键催化剂。William Blair同样给予“跑赢大盘”评级，认为公司正处于商业化阶段的“独特位置”。
Attruby的获批使其成为辉瑞重磅药物Vyndamax/Vyndaqel（tafamidis）的直接竞争对手。后者2019年获批以来已构建起近40亿美元的年度销售额，但核心专利即将到期，为后来者打开窗口。
BridgeBio为Attruby设定的28天用药清单价格为18,759美元，与辉瑞药物年均约22.5万美元的标价（未计折扣）基本持平。值得注意的是，Attruby的药品说明书强调其可实现“近乎完全的TTR蛋白稳定”，这一差异化表述或成为其争夺医生与患者心智的关键。在关键III期ATTRibute-CM试验中，Attruby在30个月时将全因死亡与复发性心血管相关住院的复合终点风险降低42%，疗效数据为其获批奠定了坚实基础。
多位分析师预测，Attruby的峰值年销售额有望达到20亿美元甚至更高。Mizuho此前曾预期，若市场拓展顺利，该药年销售额或可攀升至40亿美元。不过，市场竞争正在升温。Alnylam的RNAi疗法vutrisiran（Amvuttra）预计明年将在ATTR-CM适应症上做出审批决定，该药仅需每三个月皮下注射一次，给药便利性或对口服药物构成挑战。AstraZeneca与Ionis联合开发的eplontersen（Wainua）也已布局该领域。
除了商业化推进，市场高度关注的另一大催化剂是辉瑞针对tafamidis的专利诉讼。Mizuho指出，定于4月27日至5月1日进行的庭审结果可能对BridgeBio的股价产生实质性影响。分析认为，若诉讼结果有利，每增加10亿美元峰值销售预期都可能为公司带来可观的价值增量。
目前，BridgeBio已通过多项授权交易引入合作伙伴。Bayer以3.1亿美元预付及近期付款获得Attruby在欧洲的权利，BridgeBio将获得“低三十”百分比的分层特许权使用费；AstraZeneca则拿下日本市场的权益。此外，公司在今年1月以5亿美元的价格出售了5%的药品未来销售权益分成，进一步优化了财务结构。
随着Attruby正式进入商业化阶段，BridgeBio正从一家临床阶段的生物技术公司，迈向与制药巨头正面竞争的商业化新阶段。在罕见病治疗领域，一场新的市场争夺战已然拉开帷幕。
