美國生物技術公司BridgeBio Pharma（NASDAQ:BBIO）迎來關鍵轉折。美國食品藥品監督管理局（FDA）已正式批准其用於治療罕見心肌病——轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的口服藥物Attruby（acoramidis），這意味著該公司即將直接挑戰輝瑞在該領域長達近七年的市場主導地位。
受此消息及後續商業進展推動，多家華爾街機構近期上調BridgeBio目標價。其中，Mizuho Securities將目標價從91美元上調至106美元，重申“跑贏大盤”評級，強調Attruby的持續市場表現、在研管線進展以及與輝瑞之間即將到來的專利訴訟，可能成為股價的關鍵催化劑。William Blair同樣給予“跑贏大盤”評級，認為公司正處於商業化階段的“獨特位置”。
Attruby的獲批使其成為輝瑞重磅藥物Vyndamax/Vyndaqel（tafamidis）的直接競爭對手。後者2019年獲批以來已構建起近40億美元的年度銷售額，但核心專利即將到期，為後來者打開窗口。
BridgeBio為Attruby設定的28天用藥清單價格為18,759美元，與輝瑞藥物年均約22.5萬美元的標價（未計折扣）基本持平。值得注意的是，Attruby的藥品說明書強調其可實現“近乎完全的TTR蛋白穩定”，這一差異化表述或成為其爭奪醫生與患者心智的關鍵。在關鍵III期ATTRibute-CM試驗中，Attruby在30個月時將全因死亡與復發性心血管相關住院的複合終點風險降低42%，療效數據為其獲批奠定了堅實基礎。
多位分析師預測，Attruby的峰值年銷售額有望達到20億美元甚至更高。Mizuho此前曾預期，若市場拓展順利，該藥年銷售額或可攀升至40億美元。不過，市場競爭正在升溫。Alnylam的RNAi療法vutrisiran（Amvuttra）預計明年將在ATTR-CM適應症上做出審批決定，該藥僅需每三個月皮下注射一次，給藥便利性或對口服藥物構成挑戰。AstraZeneca與Ionis聯合開發的eplontersen（Wainua）也已佈局該領域。
除了商業化推進，市場高度關注的另一大催化劑是輝瑞針對tafamidis的專利訴訟。Mizuho指出，定於4月27日至5月1日進行的庭審結果可能對BridgeBio的股價產生實質性影響。分析認為，若訴訟結果有利，每增加10億美元峰值銷售預期都可能為公司帶來可觀的價值增量。
目前，BridgeBio已通過多項授權交易引入合作夥伴。Bayer以3.1億美元預付及近期付款獲得Attruby在歐洲的權利，BridgeBio將獲得“低三十”百分比的分層特許權使用費；AstraZeneca則拿下日本市場的權益。此外，公司在今年1月以5億美元的價格出售了5%的藥品未來銷售權益分成，進一步優化了財務結構。
隨著Attruby正式進入商業化階段，BridgeBio正從一家臨床階段的生物技術公司，邁向與製藥巨頭正面競爭的商業化新階段。在罕見病治療領域，一場新的市場爭奪戰已然拉開帷幕。
