GW Pharmaceuticals Plc週一表示,藥物Epidiolex在晚期試驗中成功治療了一種罕見的稱為結節性硬化症的兒童癲癇發作。
FDA此前在6月,批准Epidiolex治療其他兩種形式兒童癲癇症,這種藥物是美國批准的第一種以大麻為成份的藥物。
該試驗在1至65歲的治療抵抗性結節性硬化症(TSC)患者中測試進行了安慰劑對照試劑。該公司稱,兩劑劑量能夠使癲癇發作減少率47.5%和48.6%,而服用安慰劑的患者中的癲癇發作率減少26.5%。該公司預計重點關注每天25毫克/千克體重劑量,副作用較少。該公司計劃在第四季度申請美國批准。
TSC是一種罕見的遺傳病,導致腫瘤在不同器官中生長,並且在美國影響多達40,000至80,000人。GW估計超過90%的TSC患者患有癲癇,而現有療法對許多患者無效。
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