致力於基因療法的生物科技公司最近取得了重大進展，但其中許多股票的風險仍然相對較高。儘管如此，基因療法仍然有潛力實現醫學變革，為迄今為止研究人員尚未發現的疾病提供治療或治癒方法。
這一因素使得專注于基因療法的生物科技公司成為長期投資者的目標。話雖如此，讓我們來看看一家最近處境艱難但非常值得投資的基因治療公司：Sarepta Therapeutics (SRPT)。
Sarepta主要（但並非唯一）專注于開發杜氏肌營養不良症(DMD)的治療方法，這是一種遺傳性進行性疾病，會削弱患者的肌肉並導致預期壽命縮短。該公司所有四種獲批產品均以DMD為目標。但最新獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批准的藥物無疑是最重要的。
這種治療方法稱為Elevidys，是FDA批准的第一種治療DMD的基因療法，目前適用於4至5歲的患者。Sarepta與瑞士羅氏公司合作開發了Elevidys。
FDA推遲了對Elevidys的批准，完成對Sarepta申請的審查的時間比預期要長。Sarepta和羅氏計劃要求Elevidys的標簽擴展，包括治療4至7歲之間的DMD患者。但合作夥伴剛剛報告說，針對這一潛在適應症的一項3期研究未能達到主要終點。Sarepta仍計劃向FDA申請標簽擴展，據管理層稱，儘管主要終點未達到預期，該機構仍願意審查數據，以授予Elevidys另一項監管許可。
很難說Elevidys是否會再次獲得FDA的批准。但即使Sarepta沒有克服這一障礙，該公司已經在開發基因療法方面展示了創新潛力，甚至吸引了世界上最大的製藥公司的合作。
Sarepta的成功已轉化為穩健的財務業績。第三財季，該公司總營收為3.318億美元，同比猛增44%。Elevidys在幾個月前獲得批准後貢獻了6910萬美元的收入。
從淨利潤來看，每股淨虧損0.46美元，遠好於去年同期的淨虧損2.94美元。Sarepta擁有40多個管線項目——對於中型生物科技股來說，這個數字令人印象深刻。所以，儘管該生物科技公司的股價在臨床結果不佳後暴跌，但Sarepta Therapeutics最終可能會為股東帶來優異的業績。
