11月16日，英國藥品監管機構批准了一種使用CRISPR-Cas9基因編輯工具的療法。這使成長股CRISPR Therapeutics（CRSP）開啟超速運轉模式。這種療法是由位於瑞士的生物科技公司CRISPR Therapeutics與馬薩諸塞州波士頓的Vertex Pharmaceuticals合作開發的。在英國成為第一個批准基因編輯療法的國家後，成長股CRISPR Therapeutics的股價在過去一個月裡飆升。接下來是獲得美國對這一基因編輯療法的批准。
所以今天要談論的是CRISPR Therapeutics股票以及解釋為什麼該股會走高。
CRISPR Therapeutics是一家臨床階段的生物科技公司，利用CRISPR-Cas9基因編輯系統開發針對包括遺傳性血液病和癌症在內的一系列疾病的療法。核心是基因編輯技術，這使得科學家能夠精確地修改和編輯生物體內的基因，從而有可能徹底改變遺傳疾病的治療。
CRISPR Therapeutics的一個重點方向是遺傳性血液病。通過採用CRISPR-Cas9，該公司旨在開發能夠糾正或調節導致這些疾病的基因突變的靶向療法，從而為更有效和個性化的治療提供潛力。
在癌症領域，該公司正在探索基因編輯的應用來開發創新療法。CRISPR-Cas9的精確性使科學家能夠靶向和修改與癌症進展相關的特定基因，從而有可能破壞腫瘤生長機制。
英國批准exa-cel治療鐮狀細胞病(SCD)和輸血依賴性β地中海貧血(TDT)，這只是開始。此次批准不僅對CRISPR Therapeutics來說是一個里程碑時刻（exa-cel是CRISPR Therapeutics的首款產品），也是世界上第一個獲批的基因編輯療法。這也為在世界其他地方獲得監管批准鋪平了道路，尤其是在美國，監管批准已經接近尾聲。
該療法在臨床試驗中顯示出引人注目的療效。試驗中除一名患者外，所有患者在令人滿意的觀察期後，疾病已得到功能性治癒。
美國有10萬人被診斷患有這種疾病，世界其他地方有2萬人被診斷患有這種疾病。儘管潛在患者數量眾多，但分析師預計初始患者人數將接近20,000人，價格約為200萬美元。這意味著高達400億美元的巨大銷售額，其中CRISPR Therapeutics分成40%，Vertex分成60%。
