儘管CRISPR基因編輯技術多年來備受矚目，但實際醫療價值仍有待實現。隨著行業突破臨近，部分專注該領域的生物科技公司可能迎來爆發式增長。但同時需要指出的是，CRISPR股票普遍具有高波動性和風險特徵，適合風險承受能力較強的激進型投資者。
目前多家CRISPR基因編輯公司採用體外（ex vivo）或體內（in vivo）編輯策略治療遺傳性疾病。該技術還拓展至癌症治療領域，特別是開發CAR-T（嵌合抗原受體T細胞）療法，通過基因改造免疫細胞精准攻擊腫瘤。CRISPR篩選技術則通過基因失活操作，幫助研究人員識別特定功能基因。
以下是2025年最具投資價值的四家CRISPR上市公司：
市值50億美元，目前唯一超越臨床階段的CRISPR公司。與Vertex Pharmaceuticals合作開發的Casgevy已於2023年12月（鐮狀細胞病）和2024年1月（輸血依賴型β地中海貧血）獲美國批准上市。臨床管線包含針對CD19+ B細胞惡性腫瘤的CTX112和針對實體瘤/血癌的CTX131等CAR-T療法，同時開展囊性纖維化等罕見病的臨床前研究。強勁現金流和已上市產品讓這只CRISPR股票的風險相對較低。
市值20億美元，採用單堿基編輯技術（類似“帶橡皮的鉛筆”），能夠精准靶向特定基因序列並編輯基因而無基因組大規模重排風險。公司目前有三項1/2期臨床項目，分別針對鐮狀細胞病、AATD和罕見基因病GSD1a。雖然研發進度落後同行，但技術潛力支撐該股較高估值。
市值10億美元，與再生元製藥合作開發轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（ATTR）療法NTLA-2001，並且已進入針對心肌病和多發性神經病兩種適應症的3期臨床。自主研發的遺傳性血管性水腫療法NTLA-2002同樣處於3期階段。此外該公司還合作開發血友病基因療法，並多方拓展自身免疫疾病和癌症治療研究。
