基因治疗制造业:隐藏在媒体喧嚣背后的投资机会

基因治疗制造业 基因疗法
发布于: 7月 18, 2019

基因疗法作为一种全新的治疗手段前途无量,全球制药巨头们已经为此展开了军备竞赛。 2018年,诺华Novartis(NYSE: NVS)宣布以$87亿的高价收购基因疗法开发公司AxeVis。2019年初,罗氏控股Roche Holding(NASDAQOTH: RHHBY)以$48亿的价格收购Spark Therapeutics。一周之后,Biogen Inc(NASDAQ: BIIB)承诺将整个吞下Nightstar Therapeutics PLC(NASDAQ: NITE)。基因治疗行业巨额并购频现也带动了市场的疯狂,基因疗法股票暴涨,很多年初以来一直持股的投资者都获得了极高的收益。 不过,基因治疗的军备竞赛并不仅限于基因疗法本身,重磅药也不是这股热潮的全部。相比之下,在媒体的喧嚣之下,基因治疗制造业或许是一个更为诱人的投资机会,并且对公司和投资者来说都是如此。个人投资者调整一下思路便会发现,制造的重要性甚至要高于临床试验的结果,并且往往决定了投资机会的成立与否。

重磅药不是基因治疗热潮的全部

基因治疗行业还处于萌芽期,因此媒体的大量笔墨都聚焦于初期产品的价格。Spark Therapeutics研发的首款直接给药的基因疗法Luxturna获得了美国食品药品监督管理局(FDA)的上市许可,用于治疗一种罕见的遗传性视力丧失,单眼的治疗价格高达$42.5万。AxeVis研发的脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma售价超过$210万(SMA药物Zolgensma获批,基因疗法开启全新时代)。 有关这些产品的价格是否过高,或者是医保系统的结构是否适应这一新型的治疗方式,这都有待讨论。不过,相较终身治疗,一次性的基因药物确实能够大幅降低医疗成本。按照诺华的估算,相较超罕见儿科疾病(包括脊肌萎缩症)10年的治疗成本,医保系统需要为Zolgensma支付的费用要低50%。 换句话说,基因治疗的一次性费用对应的是原来医保系统需要承担的终身的治疗成本,这同时缓解了患者以及保险公司的负担。 正是这种特殊的价值属性,驱使制药行业开始大规模研发基因治疗药物。然而,如果没有强大的制造能力支撑药品生产,临床试验的成功将变得没有意义,这也是诺华、罗氏和Biogen最近收购交易的一大目标。

制造为王

基因治疗的原理是通过载体将遗传物质运送至靶细胞,靶细胞再将其整合进细胞核当中的DNA指令。如果一切都按照计划进行,有缺陷的基因序列会被修复,疾病也将从根本上被治愈。 这听上去非常简单,但目前准确并可重复地制造商业化规模的运载体极其困难且昂贵。生物过程的规模化面临着的巨大障碍,但对于能够提供解决方案的公司来说,这也是同等巨大的机会。 Spark Therapeutics的首席执行官Jeff Marrazzo表示,Luxturna的生物制剂许可申请(BLA)材料有将近60,000页的内容,但多数都是制造相关的信息而非临床数据。此外,如何零基础培养基因治疗制造业人才以及专业技能,这是行业面临的最大挑战。 AveXis也意识到了制造的重要性,并且迫切实现规模化。最近,该公司收购科罗拉多州的一家面积为700,000平方英尺的生物制剂制造工厂。这将成为该公司4家工厂中最大的一家,2019年末将可容纳超过1,000个制造业岗位。 该公司向投资者披露称:AveXis已经建立了领先的技术制造能力,在满足公司多种在研药物未来生产需求的同时,还能与基因治疗行业的其他参与者达成外部合作关系,成为它们的开发和制造合作伙伴。 如果AveXis维持在基因治疗制造领域的领先地位,并将多余的产能租赁给行业内的其他公司,那么诺华收获投资回报应该没什么难度,只不过不是以华尔街预期的方式实现。公司从制造服务中获取的收入甚至可能要高于Zolgensma。 此外,Biogen对于Nightstar Therapeutics的收购也跟制造密切相关。该公司的试验性基因疗法Luxturna对于运送载体水平的要求相对较低,这降低了制造的障碍和风险。该公司表示,公司计划利用全球制造合作伙伴网络进行产品的生产,尽管分布式制造网络可能也充满了风险。

投资者不可忽视制造

一旦意识到了制造的重要性,再细致分析最近基因治疗领域的最新进展,投资者将发现制造的身影无处不在。比方说,Amicus Therapeutics Inc(NASDAQ: FOLD)5月宣布$1.50亿的公开股票发行时宣称,发行所得将用于提高公司的制造能力,建立合约制造合作关系,以及完成自家基因治疗制造厂的设计和建造。 相反,Sarepta Therapeutics Inc(NASDAQ: SRPT)则是吃到了基因治疗制造风险的苦头。由于在此前的制造批次中发现了痕量的DNA片段,该公司最重要的一款候选基因疗法被置于临床中止状态。FDA此后取消了该临床中止令,但为了向投资者显示公司解除这一风险的决心,该基因疗法开发商随后便宣布与基因治疗制造领域的领导者Paragon Bioservices建立长期的合作伙伴关系。数月之后,制药商Catalent Inc(NYSE: CTLT)出资$12亿收购了Paragon Bioservices(2019预计创收$2.00亿)。 简而言之,创新生物药或许吸引了媒体所有的注意力,但生物过程工程以及生物制剂制造技术也是行业内的稀有资源,是所有公司争相开发或收购的目标,同时也是生物制药研发最终得以兑现的必要条件。 在基因治疗和更为宽泛的细胞医学领域最近的收购交易中,以及在最近的融资活动中,制造都扮演了一个非常重要的角色,诸如Kite Pharma Inc(NASDAQ: KITE)的制造能力是吉利德科学Gilead Sciences(NASDAQ: GILD)收购该公司的一大理由。制造极有可能成为基因治疗行业投资成功与否的关键,关注这一行业的投资者切不可忽视这一点。

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