当一家公司在高风险的竞争中磕磕绊绊时，其他竞争者往往会感到高兴。6月中旬，辉瑞（PFE）治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法候选药物在后期临床试验中没有达到预期效果；按理说，专注于开发DMD药物的生物技术公司Sarepta Therapeutics（SRPT）的股价会随之上涨。
但这并没有发生，至少在6月20日食品药品监督管理局（FDA）为Sarepta的一个项目开绿灯之前没有发生。让我们来评估一下形势，并确定是否存在可投资的机会。
DMD是一种罕见的致命性退行性疾病，主要是遗传性疾病，会导致肌无力逐渐恶化。其中一种已经上市的疗法是一种名为Elevidys的基因编辑疗法。6月20日，美国食品药品监督管理局批准Elevidys全面用于4岁及以上行动不便的患者，并加速批准用于4岁以上、病程较长的非行动不便患者。
这对股东来说显然是个好消息，但故事还不止这些。在Sarepta公司今年第一财季3.595亿美元的收入中，Elevidys带来了1.339亿美元的收入，而且它是市场上唯一的同类治疗药物。
6月12日，辉瑞公司报告称，该公司针对DMD的基因编辑疗法计划（采用了非常类似的方法）未能达到3期试验的终点。现在，辉瑞公司的候选药物获得批准的希望已经不大，该项目很可能会被终止。
虽然辉瑞的挫败可能标志着该公司在DMD领域的竞争之路已经走到尽头，但这并不意味着Sarepta完全没有后顾之忧。尽管监管机构刚刚批准了Elevidys的上市，但如果正在进行的确证试验结果不理想，那么Elevidys的某个适应症最终还是有可能被撤出市场。无论如何，Sarepta都需要在研发上投入更多资金，以获得数据来消除这些担忧。
投资者不应该因为辉瑞最成熟的DMD项目失败而抛售辉瑞股票。该公司仍在进行一项基因编辑疗法的二期试验。该公司还有许多其他项目，最终都将实现商业化，并帮助该公司发展壮大。
对于Sarepta来说，情况要好一些。虽然除了Elevidys之外，它还有其他疗法在市场上销售，而且还有一些其他疗法正在研发中。如果一组强有力的新数据似乎支持继续使用Elevidys，那将是投资该股的理由。
