當一家公司在高風險的競爭中磕磕絆絆時，其他競爭者往往會感到高興。6月中旬，輝瑞（PFE）治療杜氏肌營養不良症（DMD）的基因療法候選藥物在後期臨床試驗中沒有達到預期效果；按理說，專注于開發DMD藥物的生物技術公司Sarepta Therapeutics（SRPT）的股價會隨之上漲。
但這並沒有發生，至少在6月20日食品藥品監督管理局（FDA）為Sarepta的一個項目開綠燈之前沒有發生。讓我們來評估一下形勢，並確定是否存在可投資的機會。
DMD是一種罕見的致命性退行性疾病，主要是遺傳性疾病，會導致肌無力逐漸惡化。其中一種已經上市的療法是一種名為Elevidys的基因編輯療法。6月20日，美國食品藥品監督管理局批准Elevidys全面用於4歲及以上行動不便的患者，並加速批准用於4歲以上、病程較長的非行動不便患者。
這對股東來說顯然是個好消息，但故事還不止這些。在Sarepta公司今年第一財季3.595億美元的收入中，Elevidys帶來了1.339億美元的收入，而且它是市場上唯一的同類治療藥物。
6月12日，輝瑞公司報告稱，該公司針對DMD的基因編輯療法計劃（採用了非常類似的方法）未能達到3期試驗的終點。現在，輝瑞公司的候選藥物獲得批准的希望已經不大，該項目很可能會被終止。
雖然輝瑞的挫敗可能標誌著該公司在DMD領域的競爭之路已經走到盡頭，但這並不意味著Sarepta完全沒有後顧之憂。儘管監管機構剛剛批准了Elevidys的上市，但如果正在進行的確證試驗結果不理想，那麼Elevidys的某個適應症最終還是有可能被撤出市場。無論如何，Sarepta都需要在研發上投入更多資金，以獲得數據來消除這些擔憂。
投資者不應該因為輝瑞最成熟的DMD項目失敗而拋售輝瑞股票。該公司仍在進行一項基因編輯療法的二期試驗。該公司還有許多其他項目，最終都將實現商業化，並幫助該公司發展壯大。
對於Sarepta來說，情況要好一些。雖然除了Elevidys之外，它還有其他療法在市場上銷售，而且還有一些其他療法正在研發中。如果一組強有力的新數據似乎支持繼續使用Elevidys，那將是投資該股的理由。
