說起處於前沿地帶的基因編輯股票，Beam Therapeutics Inc.（NASDAQ:BEAM）非常希望成為這個領域的龍頭之一。該公司研發管線的成熟度雖然相比競爭對手弱一些，但它的技術平臺實力絕對夠，而且還跟類似輝瑞製藥Pfizer（NYSE:PFE）和禮來Eli Lilly and Co（NYSE:LLY）這樣的行業領導者合作。
不過，這只基因編輯股票未來會成為你投資組合的增長驅動力還是巨額虧損的包袱？說實話，這兩種可能性都存在。
跟大多數還沒有上市產品的生物科技股票一樣，Beam的時間是借來的，因此要跟時間競賽。該公司需要在沒有把錢花光的前提下成功推進候選產品的臨床試驗，最好是能夠在這一過程中拿出足夠驚豔的數據，這樣就不愁融資或者是“傍到大款”，最終實現產品的上市。不過，在這條漫長的道路上，該公司相比終點距離起點更近。對於早期投資者來說，潛在的收益率更高但風險也更大。
具體到研發管線，Beam有兩個候選產品值得關注，它們分別是治療急性髓系白血病（AML）的抗原受體T細胞（CAR-T）療法BEAM-201以及治療鐮狀細胞病（SCD）的基因編輯療法BEAM-101。這兩個項目都處於初期臨床試驗階段，其中BEAM-201臨床試驗的中期數據有望在明年底之前公佈。此外，該公司還計劃明年上半年向監管機構提交相關文件，申請啟動治療或潛在治癒糖原累積病Ia型候選基因編輯療法的臨床試驗。
問題在於，無論是鐮狀細胞病還是急性髓系白血病，市場體量都不大。此外，即使Beam的產品得以獲批上市，市場競爭壓力也將會很激烈。目前市場上已經有大量的AML藥物，還有更多的在開發。至於SCD，CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ:CRSP）和Bluebird bio Inc（NASDAQ:BLUE）的功能性治癒候選產品有望在今年12月獲得美國食品藥品監管局（FDA）的批准。
今年10月，Beam裁員20%並下調了多個研發項目的優先級。該公司目前擁有10億美元的現金、現金等價物以及短期投資，資金充足。此外，公司剛剛將Verve Therapeutics Inc（NASDAQ:VERV）合作協議的部分商業權出售給了禮來，其中預付款2.00億美元，股權投資5000萬美元，以及最高3.50億美元的里程碑付款。去年，Beam與輝瑞達成多種罕見病的合作協議。
綜上所述，Beam預計這些現金和收入將足以支撐公司運行到2026年下半年。按照前收入生物科技股票的標準來看，擁有大約3年的資金流算是資金充實的公司了。
